AI賦能新藥研發(fā)需破解臨床試驗(yàn)難點(diǎn)
醫(yī)藥網(wǎng)6月22日訊 雖然基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)、生物信息學(xué)等現(xiàn)代分子生物學(xué)科的發(fā)展為藥物研發(fā)理論帶來(lái)了長(zhǎng)足進(jìn)步，但由于藥物分子在人體發(fā)生生化反應(yīng)的復(fù)雜性，新藥研發(fā)并沒(méi)有擺脫經(jīng)驗(yàn)主義色彩?！ 鹘y(tǒng)的藥物研發(fā)以藥化專(zhuān)家為主導(dǎo)，通常情況下，藥化專(zhuān)家根據(jù)經(jīng)驗(yàn)每提出5000～10000種化合物做藥物篩選，最終只有1種化合物能通過(guò)臨床測(cè)試并最終上市。據(jù)《Nature》（英國(guó)自然出版集團(tuán)旗下周刊）統(tǒng)計(jì)，一款新藥從研發(fā)到獲批上市，平均需要10～15年時(shí)間，耗費(fèi)約26億美元，但臨床成功率不到10%。研發(fā)周期長(zhǎng)、成本高、成功率低已經(jīng)成為新藥研發(fā)的“三座大山”。AI技術(shù)在自然語(yǔ)言處理、圖像識(shí)別、深度學(xué)習(xí)和認(rèn)知計(jì)算等方面的優(yōu)勢(shì)可應(yīng)用到新藥研發(fā)的各個(gè)環(huán)節(jié)。據(jù)估算，從靶點(diǎn)確定到臨床候選藥物環(huán)節(jié)，通過(guò)AI輔助計(jì)算的方法，可以把傳統(tǒng)研發(fā)方法需要的時(shí)間從3～6年壓縮到1～2年，從而大幅提升效率并節(jié)省成本?！ ∫虼?，AI+新藥研發(fā)成為當(dāng)前藥學(xué)研究和前沿醫(yī)學(xué)創(chuàng)業(yè)的熱點(diǎn)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2020年全球AI+新藥研發(fā)領(lǐng)域的投資已經(jīng)超過(guò)18.3億美元，是2015年投資額的5.4倍?！ I在臨床試驗(yàn)環(huán)節(jié)應(yīng)用不足 藥物研發(fā)有十余個(gè)環(huán)節(jié)，但受限于數(shù)據(jù)可獲得性等方面的因素，AI目前只能應(yīng)用于少數(shù)環(huán)節(jié)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，近10年來(lái)，AI在新藥研發(fā)領(lǐng)域的應(yīng)用主要集中在藥物發(fā)現(xiàn)階段，占比超過(guò)2/3，為66例（見(jiàn)圖），例如靶點(diǎn)及生物標(biāo)記物的選擇與確定、先導(dǎo)化合物的確定、構(gòu)效關(guān)系的研究與活性化合物的篩選、先導(dǎo)化合物的優(yōu)化、候選藥物的選定等環(huán)節(jié)。而在臨床試驗(yàn)階段，例如藥物依從性、預(yù)測(cè)治療結(jié)果、數(shù)據(jù)分析、病理研究、疾病診斷等場(chǎng)景的AI應(yīng)用不足1/4?！ ?shí)際上，臨床試驗(yàn)階段的效率提升或成本降低對(duì)新藥研發(fā)投入的影響要遠(yuǎn)超過(guò)藥物發(fā)現(xiàn)階段。據(jù)英國(guó)劍橋大學(xué)
